Roma, 20 gen. (Adnkronos Salute) - L'Agenzia italiana del farmaco (Aifa) ha dato il via libera al rimborso di encorafenib in combinazione con binimetinib per il trattamento di pazienti adulti con carcinoma polmonare non a piccole cellule (Nsclc) avanzato con mutazione Braf-V600E. "E' una bella notizia - dichiara Giuseppe Di Majo, General Manager Pierre Fabre Medical Care Italia - che ci rende particolarmente orgogliosi soprattutto perché arriva dopo un anno, il 2025, entusiasmante per Pierre Fabre Medical Care Italia. Con questa nuova approvazione nel Nsclc, che si aggiunge a quelle ottenute per la Ptld Ebv+, una rara malattia ematologica, e a quella per la sintomatologia associata alla sindrome della vescica iperattiva, siamo riusciti a mettere a disposizione di medici e pazienti nuove importanti opzioni di trattamento. Un traguardo che conferma il nostro impegno nel migliorare concretamente la qualità di vita delle persone offrendo nuove opzioni di cura a chi ne ha bisogno".
Il Nsclc - spiega l'azienda in una nota - rappresenta circa l'85% dei casi di tumore polmonare e nell'1-2% di questi è presente la mutazione Braf-V600E, che gioca un ruolo importante nella crescita e nella sopravvivenza del tumore. La combinazione di encorafenib e binimetinib inibisce due componenti fondamentali nella via Mapk (Map chinasi) che risulta costantemente attivata nei casi di Nsclc con mutazione Braf-V600E. Inoltre, questa via di segnalazione cellulare è implicata anche in altri tipi di tumori, inclusi melanoma e tumore del colon-retto Braf mutati.
"Purtroppo il tumore del polmone viene ancora diagnosticato nel 70% dei casi in stadio localmente avanzato o metastatico - sottolinea Silvia Novello, professore ordinario di Oncologia medica all'università degli Studi di Torino - Quindi avere nuove opzioni di cura specifiche per questi stadi di malattia è fondamentale per migliorare l'aspettativa di vita, sia in termini di quantità che di qualità".
I risultati dello studio registrativo Pharos, su cui si è basata l'approvazione di Ema, l'Agenzia europea dei medicinali - ricorda la nota - hanno mostrato come l'endpoint primario che consisteva nel tasso di risposta obiettiva (Orr) determinato da una revisione radiologica indipendente (Irr) sia stato raggiunto. "Dall'ultimo update dello studio registrativo Pharos - precisa Novello - emerge come nei pazienti naïve al trattamento encorafenib più binimetinib abbia fornito un beneficio clinico significativo in prima linea con un Orr del 75%, di cui il 20% di risposte complete. Quindi si prospetta una nuova e valida opzione terapeutica che da oggi anche i medici italiani possono proporre ai pazienti con Nsclc Braf-V600E mutato". Gli altri endpoint valutati dall'Irr sono stati: la sopravvivenza libera da progressione mediana, pari a 30,4 mesi; la durata della risposta mediana, pari a 40 mesi; la sopravvivenza globale mediana, pari a 47,6 mesi.
Nel complesso - precisa l'azienda - il profilo di sicurezza di encorafenib in combinazione con binimetinib è risultato gestibile e coerente con il profilo di sicurezza già noto, osservato nei pazienti con melanoma metastatico con mutazione Braf-V600E. Gli eventi avversi correlati al trattamento (Trae ≥30%) più frequentemente segnalati sono stati nausea (52%), diarrea (44%), stanchezza (33%) e vomito (30%). La febbre correlata al trattamento è stata riscontrata nell'8% dei casi e non ha comportato riduzioni della dose né interruzioni permanenti della terapia. Inoltre, vista la complessità e la gravità di questo specifico tumore, i ricercatori dello studio Pharos ritengono sia importante utilizzare la terapia più efficace già dalla prima linea di trattamento per massimizzare la sopravvivenza.
Le mutazioni genetiche, come quella Braf-V600E, rappresentano bersagli cruciali per i trattamenti oncologici mirati. Identificare e comprendere queste mutazioni - conclude la nota - permette di sviluppare terapie più efficaci e personalizzate, migliorando significativamente le prospettive di trattamento per i pazienti. Questo progresso nella medicina personalizzata sottolinea l'importanza della ricerca continua e dell'innovazione nel campo delle terapie oncologiche.